• 黏多醣症四型藥物未列名冊 議員促成立蒲公英基金供藥


     

    黏多醣症屬罕有先天性新陳代謝異常的疾病,一般分一、二、三、四、六、七、九型。由於患者體內缺乏某種酵素,無法分解黏多醣,積聚過多令患者細胞功能受損。臨床病徵包括個子矮小、胸骨凸出、脊柱側彎及膝外翻等,也會破壞心臟,骨骼,關節,呼吸道系統等多重器官,一般預期壽命約30歲。

    香港黏多醣症暨罕有遺傳病互助小組現有26名黏多醣症患者會員,當中7人屬四型,按統計發病率為每20萬人有2至3人,目前蕭曉進是全港黏多醣症四型患者中年紀最小。小組副主席賴家衞表示,若患者一直缺乏藥物治療,雙腳不斷彎曲惡化,嚴重喪失走路能力,需坐輪椅;加上肌肉張力下降,損害肺功能,甚至要用呼吸機維持生命。
    目前治療一型、二型及六型的黏多醣症酵素替代療法藥物,已列為藥物名冊內的專用藥物,但曉進所需的四型藥物於2015年不獲審批。賴家衞表示,在台灣有跟曉進同齡的患者,早年已開始用藥,補充所缺酵素以分解體內的黏多醣,能舒緩和控制病情,避免成長路上骨骼、肌肉張力等不斷惡化。

    現時藥物名冊約有1,300種藥物,病人可於公共醫療服務獲處方使用。藥物分為通用、專用及自費三類,部份自費藥物獲安全網資助,包括撒瑪利亞基金和關愛基金等。藥物建議委員會定期評估新藥物,但常被批評審批冗長。

    去年審計署報告指出,2013至16年度名冊只增加51種藥物,但2015/16年度,公立醫院及診所便使用45種已註冊的非名冊藥物。立法會議員張超雄指出,醫管局平均一年藥費涉款60億元,佔總開支約10%,比例僅是本地生產總值0.25%,低於經合組織、南韓及日本等,「公共資源投放於藥費,相對其他地方係低,有條件可增加」。

    他建議港府撥款200億元成立「蒲公英基金」,參照台灣的做法,專為罕見病及癌症患者提供藥物,若有關藥物獲醫生認可及推薦,只需經基金委員會通過便可,委員會由政府、醫管局、醫生及病人組織等組成,「而家個問題係好慢,如果加快審批程序,可以讓患者盡早得到治療」。

    記者 王家文

    2017年9月4日 蘋果日報

     

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