• 罕見疾病立法


    甚麼是罕見疾病(「罕病」)?

    罕病泛指患病率極低、人數極少的疾病。不少罕病是由基因突變或遺傳的基因缺陷導致,患者於幼年或嬰孩時發病,對患者的健康構成嚴重及長期的威脅,部份甚至會致殘及致命。

    罕病機率雖低,卻是每一個新生命誕生都需要承擔的風險。人體約有25,000個基因,婚孕的男女如有同一隱性致病基因,或是某一方有家族遺傳病史,或是基因偶發地產生突變,下一代都可能出現基因異常的罕病。

    香港較多人認識的罕見病類包括:黏多醣症、結節性硬化症及肌肉萎縮症等。

    香港罕見疾病患者的現況

    患者難以得到

    • 及時適合的藥物
    • 正式定義
    • 具體支援政策
    • 罕病個案及資料

     國際經驗

    國家

    相關法例

    訂立年份

    日本

    • 《藥事法》
    • 《2014 年難治/罕見疾病患者醫療及社會支援法》
    • 1993
    • 2014

    台灣

    • 《罕見疾病防治及藥物法》
    • 2000

    南韓

    • 《藥事法》
    • 《2015 年罕見疾病防治法》
    • 2001
    • 2015

    美國

    • 《孤兒藥品法》
    • 《罕見疾病法》
    • 1983
    • 2002

    歐盟

    • 《歐洲聯盟孤兒藥品規例》
    • 1999

    澳 洲

    • 《治療用品規例》
    • 2001

    台灣的經驗

    「當時罕病家庭面臨包括:專業醫生與醫療資源的嚴重不足、罕見疾病相關學術研究乏人問津,再加上孤兒藥物取得困難、藥商缺乏誘因不願引進,甚至全民健保無法提供藥物給付等困境。促使本會深刻領悟到一個民間的非營利組織並無法全面解決罕見疾病的所有議題,因此必須透過公部門的介入,才能產生全面性、一致性與持久性的成果,透過依法行政、依法編列預算的情況下,才能解決上述的諸多困境,並讓罕見疾病藥物及防治等工作朝法治化邁進。」 (台灣罕見疾病基金會)

    台灣於2000年通過《罕見疾病防治及藥物法》,之後陸續推出「罕見疾病防治及藥物法施行細則」等,以專門應對罕病的挑戰。罕病患者亦被列入《身心障礙者保護法》,可享受該法例對身心障礙者(即殘疾人士)的福利、支援及保障。直至現在,台灣已將220種疾病列入罕見疾病名單,患者超過14,000人;102種藥物列為罕見疾病藥物。透過健保計劃,就醫療、藥物、特殊營養品等向低收入戶提供全額補助,其他家庭則獲八成費用補助。

    我們的倡議

    正式定義

    設立罕見疾病評估小組:

    1. 主動作出或應申請就疾病或失調作出評估,以決定該疾病或失調是否罕見疾病;
    2. 就任何符合為罕見疾病的疾病或失調,向食物及衞生局局長建議其認定;
    3. 保存罕見疾病藥物、罕見疾病治療或罕見疾病產品的名冊。
    4. 在以下情況下,小組認定為罕見疾病
      1. 該疾病或失調是在臨床可界定的;及
      2. 該疾病或失調影響不多於一萬份之一香港人口。
    5. 訂定罕見疾病列表。

    具體支援政策

    設立罕見疾病政策委員會:

    1. 就罕見疾病政策的策略性發展向提供建議;
    2. 監察政府部門及機構在實行罕見疾病政策方面的工作;
    3. 向行政長官會同行政會議就有罕見疾病政策作出報告及建議。

    罕見疾病個案及資料庫

    食物及衛生局局長必須建立並維持一個罕見疾病資料系統,包括:

    1. 所有罕見疾病的已更新清單;
    2. 關於罕見疾病流行率及的其患者的人口信息的數據;
    3. 關於罕見疾病藥物,罕見疾病治療或罕見疾病產品的使用的數據。

    資助適合的藥物

    政府負責資助罕見疾病藥物或治療費用的計劃。

    • 計劃確保為患有罕見疾病的人提供安全、優質、有效和負擔得來的罕見疾病藥物和治療,而成本效益不應為首要考慮因素。
    • 上述計劃應為累進制,並參考有關人士的負擔能力。

    病人參與

    罕見疾病政策委員會組成

    • 1名主席,非公職人員或罕見疾病評估小組成員,由特首委任
    • 4名病人代表,由病人團體選出
    • 2名立法會議員,由立法會議員互選產生
      • 3名醫學專家,具罕見疾病研究或臨床治療方面知識或經驗;
      • 1名具有醫療、護理及社康照顧規劃方面專業或經驗的人;4名非公職人員,由特首委任,而其中 —
    • 1名註冊社工,非公職人員,由特首委任
    • 1至2名公職人員,由特首委任

    罕見疾病評估小組組成

    • 1名主席,由罕見疾病政策委員會選出非公職人員擔任;
    • 2名病人代表,由病人團體選出,非公職人員或罕見疾病政策委員會成員;
    • 2至3名具罕見疾病研究或臨床治療方面知識或經驗的醫學專家;7名獲委任的非公職人員,而其中 —
      • 2至3名經香港藥學會提名的註冊藥劑師;
      • 1名具有醫療、護理及社康照顧規劃方面專業或經驗的人;
    • 1名註冊社工
    • 1至2名公職人員

    未來路向

    1. 提出在衞生事務委員會討論
    2. 動議議員議案辯論
    3. 提交條例草案


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